国内ニュース：AMED研究公募「臨床研究・治験推進研究事業」
平成29年度「臨床研究・治験推進研究事業」に係る公募についてのお知らせです。
国立研究開発法人日本医療研究開発機構では、平成29年度「
以下の研究開発課題について公募いたします。
【募集概要】
1．患者のニーズに応える医薬品開発に資する臨床研究・治験の推進
2．臨床研究の質を確保するための基盤整備に資する研究
【募集概要】
1．患者のニーズに応える医薬品開発に資する臨床研究・治験の推進
2．臨床研究の質を確保するための基盤整備に資する研究
掲載日: 2024年1月10日
KRAS変異を有する膵がんおよび大腸がん患者における再発予防に、新規ワクチンが有効である可能性が、PantらによるNature Medicineに発表された最近の研究で示されました。
背景：
KRAS変異を有するがんは、固形腫瘍の約25％を占め、膵がんの90％を占めます。
新規のリンパ節標的型ELI-002ワクチンは、T細胞にKRAS G12DまたはG12R変異を有するがんを認識させ、腫瘍細胞を排除することで再発のリスクを低減するように設計されました。ELI-002ワクチンは既製剤であるため、個々の患者ごとに特別に調製する必要がありません。
「膵臓がんの手術を受けた患者は、化学療法を終えた後も再発のリスクがあります。これは、循環腫瘍 DNA [ctDNA] が陽性の患者に特に当てはまり、再発のリスクが高くなります」と、テキサス大学 MD アンダーソンがんセンター消化器腫瘍内科准教授で、この研究の主執筆者である Shubham Pant, MD は説明しています。「これらの患者が再発した場合、この疾患は治癒不可能であるため、これは確かにアンメットニーズのある分野です」と彼は強調しています。
サバイバーストーリー：遺伝子変異が私の治療に役立つ
2020年4月13日
マルコム・ロバートソン 著者
2017年秋から2018年冬にかけて、私は3回にわたって激しい急性の背中痛に見舞われました。3回目の背中痛発作の後、私はケンタッキー州ルイビルにある地元の主治医、ジェシー・ジェンキンス医師を訪ねました。 ジェンキンス医師は胆嚢に問題があるのではないかと疑い、腹部超音波検査を指示しました。検査から1時間もしないうちに電話があり、膵臓に腫瘍が見つかったと告げられたとき、私の世界は止まってしまいました。
CTスキャンやMRIなどのその後の検査では結論が出ず、一時は健康そのものと診断されたこともありました。しかし、ニューメキシコ大学アルバカーキ校の放射線科医である私の兄が、私の画像を同僚たちに見せたところ、全員が腫瘍内科医の診察を受けるよう強く勧めたのです。ルイビル大学病院のゲリー・ヴィターレ医師の診察を受けた後、さらに検査と生体検査を受けました。約6か月にわたる検査の後、2018年6月に、私はステージIの膵管細胞がん（PACC）と診断されました。
PanCAN最高科学責任者アンナ・バーケンブライト医師（左）と患者団体KRASキッカーズ創設者テリー・コノラン氏
海外ニュース：第５回RASイニシアチブ・シンポジウムについて
著者 アリスン・ローゼンツヴァイク
2024年11月11日
何十年もの間、がん研究コミュニティが直面する最大の課題のひとつは、ヒトのがんにおいて最も一般的な癌遺伝子であるRASを治療の標的とすることでした。 癌遺伝子とは、通常は健康な細胞に存在するタンパク質をコードする遺伝子であり、突然変異やその他の変化が生じると、細胞が癌化する原因となります。固形腫瘍の約30%がRAS変異を発現しており、膵臓腫瘍の95%は、KRASとして知られる特定のRAS変異によって引き起こされていると考えられています。
40年以上前に発見された後、RASは「治療不可能」と考えられてきました。なぜなら、研究者はタンパク質の構造を破壊する方法や、変異型を選択的に攻撃する方法を見つけ出すことができなかったからです。
しかしここ数年で、状況は大きく変わりました。
今年、PanCAN最高科学・医療責任者のアンナ・バーケンブライト医師（MD、MMSc）は、米国国立がん研究所（NCI）RASイニシアティブが主催する第5回RASイニシアティブシンポジウム（10月8日～10日、メリーランド州フレデリック）に出席しました。RASを標的とする試みが長年成功しなかった後、現在では、RASを標的とする多くの治験薬が前臨床および臨床開発段階にあります。また、肺がん患者におけるKRAS G12Cとして知られる特定のKRAS変異サブセットを標的とするFDA承認薬は2種類あります。
「このような権威ある会議に出席し、PanCANの資金援助について言及したスライドやポスター発表を見るのは、私にとって非常に刺激的です」とバーケンブライト博士は語りました。「PanCANが研究および臨床分野に与えた影響は計り知れません。そして、効果的なRAS標的療法の開発を阻む障壁を克服し始めた今、私たちは転換期を迎えているのです。
1．臨床エビデンスに基づいた創薬ターゲット研究
2．アジュバント関連技術開発課題
3．医薬品・医療機器の実用化促進課題
4．革新的創薬関連の技術開発課題
海外ニュース：FDAが膵神経内分泌腫瘍（PNETs）の新治療法を承認：知っておくべきこと
エリン・ポスト著
2025年3月31日
アメリカ食品医薬品局（FDA）は、膵神経内分泌腫瘍（PNET、またはPanNET）の新しい治療薬を承認しました。
「膵神経内分泌腫瘍の患者さんに新たな治療選択肢が加わったことを大変嬉しく思います」と、PanCANの最高科学・医療責任者アンナ・バーケンブリット医師は述べています。「PNETは、最も一般的な膵臓がんである膵管腺癌よりも進行が遅い傾向にありますが、転移した場合の5年相対生存率は23%にとどまっており、新たな治療法の必要性が浮き彫りになっています。」
以下では、PanCANがこの新治療法に関するよくある質問に答えています。
■ カボザンチニブ（CABOMETYX®）とは？
カボザンチニブは分子標的治療薬です。FDAは、PNETと診断された膵臓がん患者の特定のサブグループに対して本薬を承認しました。PNETは膵臓の内分泌（ホルモン産生）細胞から発生します。PNETは通常型の膵癌である膵管腺癌（PDAC）ほど一般的ではなく、生物学的・臨床的にも大きく異なり、専門的な治療が求められます。
今回のFDA承認により、 カボザンチニブは膵臓外の神経内分泌腫瘍（epNETs）にも使用可能になります。これらの腫瘍は、消化管や肺など、膵臓以外の部位の細胞から発生します。
カボザンチニブはすでに進行性腎臓がん、肝臓がん、分化型甲状腺がんの治療薬として承認されています。
■FDA承認の意味は？
カボザンチニブは、手術が適応とならない、既に治療を受けた「良く分化したPNET（腫瘍細胞が正常に近く、増殖が遅いタイプ）」の成人患者に対して承認されました。
■PNET患者にとってのメリットは？
第III相臨床試験で カボザンチニブの有効性が検証されました。この試験では、前治療後にがんが進行したPNET患者99名が対象となりました。そのうち、 カボザンチニブを投与された66名の無増悪生存期間（がんが悪化するまでの期間）は中央値13.8か月、対照群の33名は3.3か月でした。全体の奏効率（腫瘍が縮小した割合）は18%で、これにより試験は早期に終了となり、対照群の患者にもカボザンチニブの投与が可能となりました。
■ カボザンチニブの副作用は？
製薬会社Exelixisによると、主な副作用には、疲労感、食欲低下、吐き気・嘔吐、体重減少、便秘などがあります。試験中、副作用により49%の患者が投与量を減らし、19%の患者が治療を中止しました。高血圧や下痢、「手足症候群」と呼ばれる皮膚障害も一般的かつ重度の場合があります。詳細な副作用情報は カボザンチニブの公式サイトをご覧ください。
■ カボザンチニブに関心がある患者はどうすればいい？
PNETと診断された方は、主治医にこの治療法について相談してください。PanCANの患者サービスに連絡してください。専門のケースマネージャーが、PNETに関する正確かつ最新の情報を提供します。利用できるリソースには、臨床試験の個別検索、全米のPNET専門医リスト、PNETの診断と治療に関する無料小冊子などがあります。
■保険はこの治療をカバーしますか？
FDA承認は安全性と有効性が確認されたことを意味し、FDA自体が保険の対象を決めることはありませんが、承認された治療法は通常、MedicareやMedicaidでカバーされます。民間の保険会社によるカバーはプランにより異なります。
経済的な負担が懸念される方には、PanCAN患者サービスが財政支援プログラムの情報を提供しています。
■このニュースの重要性は？
PNETは稀少ながんで、治療法が限られています。2025年に予想される67,440件の膵臓がん診断のうち、PNETは10%未満です。早期発見できれば手術も可能ですが、分子標的治療の他、放射線療法、肝臓局所療法、ホルモン療法、化学療法、臨床試験などが治療選択肢となります。
今回の承認は、2018年以来初のPNET向け新治療薬であり、患者にとって新たな希望です。今後も研究への投資と、連邦資金への支援を求めるアドボカシー活動の継続が必要です。
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＜免責事項＞この医療記事は、米国の膵臓がんに関する最新の研究ニュースを紹介する目的で書かれています。特定の治療法や薬の使用を推奨するものではありません。ご自身の病状については、担当医とよく話し合ってください。このウェブサイトの情報を利用して生じた結果についてPanCANJapanは一切責任を負うことができませんのでご了承ください
Sourcce: https://pancan.org/news/fda-approves-new-treatment-for-pnets-what-you-need-to-know/
サバイバーストーリー：早期診断が重要
2025年1月3日
ジャミ・カリー 著者
■膵臓がんに関しては、早期診断が重要です。
私は2021年に膵管腺癌と診断されました。当時49歳でしたが、幸いにもステージIで発見されました。早期発見でなければ、状況は変わっていたかもしれません。私は本当に本当に幸運でした。
